FDA aprobă primul tratament eficient pentru un tip rar de cancer ovarian rezistent la chimioterapie

FDA a aprobat prima terapie pentru cancerul ovarian cu mutație KRAS, rezistent la chimioterapie

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a anunțat aprobarea Avutometinib și Defactinib, o terapie combinată dezvoltată de compania Verastem Oncology. Aceasta devine primul tratament aprobat pentru cancerul ovarian seros de grad scăzut (LGSOC) cu mutație KRAS, o formă rară și rezistentă la chimioterapie a bolii.

Ce este cancerul ovarian seros de grad scăzut?

LGSOC este un subtip de cancer ovarian cu evoluție lentă, dar rezistent la tratamentele convenționale. Acesta afectează în special femeile tinere și este adesea asociat cu mutații genetice în gena KRAS, care contribuie la creșterea necontrolată a celulelor canceroase.

• Aproximativ 6.000–8.000 de femei din SUA sunt afectate de această formă de cancer.
• La nivel global, se estimează că până la 80.000 de femei ar putea suferi de acest tip de boală.
• Rata de răspuns la chimioterapie este extrem de scăzută (sub 5%).

O nouă speranță: tratamentul combinat Verastem

Noul tratament aprobat, comercializat sub denumirea Avutometinib și Defactinib (Avmapki Fakzynja Co-pack), combină două medicamente care țintesc căi moleculare diferite implicate în supraviețuirea celulelor canceroase:

• Avutometinib – inhibitor al MEK, care blochează calea de semnalizare MAPK, asociată cu mutația KRAS.
• Defactinib – inhibitor FAK, ce acționează asupra structurii celulare și microambientului tumoral.

Prin această combinație, tratamentul crește șansele de răspuns și reduce riscul de progresie a bolii. Terapia este destinată pacientelor care au primit cel puțin o linie anterioară de tratament, fără succes.

Rezultatele studiilor clinice

În studiul clinic RAMP 201, care a stat la baza aprobării FDA:

• Peste 45% dintre participante au răspuns favorabil la tratament.
• Tratamentul a fost bine tolerat, cu efecte adverse gestionabile.
• Pacientele au raportat îmbunătățiri semnificative în calitatea vieții.

Aceste rezultate sunt considerate o piatră de hotar în oncologia ginecologică, deoarece nu exista până acum niciun tratament eficient aprobat pentru acest subtip rar de cancer ovarian.

Disponibilitate și costuri

Medicamentul va fi disponibil în SUA în termen de o săptămână de la aprobare, la un preț de listă de 48.500 USD pentru o rețetă de 28 de zile.

Compania Verastem a anunțat că lucrează la extinderea accesului la tratament în afara SUA și la inițiative de sprijin financiar pentru paciente.

Importanța descoperirii

Experții în oncologie consideră această aprobare un moment important:

• Este prima opțiune eficientă pentru femeile cu LGSOC rezistent la tratamentele existente.
• Confirmă potențialul terapiilor personalizate care țintesc mutații genetice specifice.
• Deschide calea pentru aprobarea unor tratamente similare pentru alte tipuri de tumori KRAS-pozitive.

„Această aprobare oferă o alternativă concretă pentru paciente care anterior nu aveau nicio speranță reală de tratament eficient”, a declarat Dr. Susana Banerjee, oncolog specializat în cancere ginecologice, membru în echipa de studiu RAMP 201.

În urma anunțului, acțiunile companiei Verastem au crescut cu 5%, reflectând optimismul pieței în privința acestui nou tratament oncologic.